Podstawowe metryki
Kategoria: Eksperymentalne
Poziom dowodów na działanie: 🔴 Spekulacyjne
Ryzyko interwencji: 🔴 Wysokie
Dołącz do naszej społeczności WhatsApp z botem AI, który odpowie na wszelkie pytania związane z długowiecznością i pomoże Ci stworzyć Twój własny, spersonalizowany protokół długowieczności.
DołączKrótkie podsumowanie
Terapia genowa oparta na follistatynie ma na celu zahamowanie miostatyny – białka ograniczającego wzrost mięśni. Poprzez zwiększenie ekspresji follistatyny w mięśniach, terapia może prowadzić do wzrostu masy i siły mięśniowej oraz poprawy regeneracji. Obecnie stosowana w leczeniu dystrofii mięśniowej, nie została zatwierdzona do użycia u osób zdrowych.
Opis działania
Follistatyna hamuje aktywność miostatyny – białka, które ogranicza wzrost mięśni. W terapii genowej wprowadza się do organizmu gen kodujący follistatynę, zazwyczaj za pomocą wektora wirusowego. Zwiększona ekspresja tego białka może skutkować rozrostem mięśni, poprawą siły, regeneracją oraz działaniem przeciwzapalnym.
Potencjalne ryzyko
Ryzyko interwencji: 🔴 Wysokie
Terapia genowa wiąże się z dużym ryzykiem – od odpowiedzi immunologicznej, przez niekontrolowaną ekspresję genów, aż po trwałe skutki uboczne. Ze względu na brak badań u zdrowych osób, potencjalne ryzyko przewyższa obecnie potencjalne korzyści.
Przeciwwskazania
- Osoby z chorobami autoimmunologicznymi
- Osoby bez wskazań klinicznych (np. dystrofii mięśniowej)
- Brak zgody lub nadzoru instytucji bioetycznych
- Niewystarczające dane o długoterminowym bezpieczeństwie
Szybkie fakty
- Forma: Jednorazowa terapia genowa (np. iniekcja AAV)
- Dawkowanie: Jednorazowe podanie
- Czas działania: Potencjalnie trwały
- Mechanizm: Wzrost ekspresji follistatyny, hamowanie miostatyny
- Dla kogo: Obecnie tylko dla pacjentów z dystrofią mięśniową
- Interakcje: Możliwe interakcje immunologiczne
- Recepta: Tak, terapia eksperymentalna w ramach badań klinicznych
- Orientacyjny koszt: Brak danych – eksperymentalna
- Badania: Przedkliniczne + faza I/II
Protokoły
Dane naukowe i źródła
Poziom dowodów na działanie: 🔴 Spekulacyjne
1. Poprawa funkcji mięśniowej u pacjentów z dystrofią Beckera
Typ dowodu: Badanie kliniczne (faza I/II)
Populacja: Pacjenci z dystrofią mięśniową Beckera
Badanie kliniczne wykazało poprawę chodu i siły mięśni po terapii genowej z użyciem follistatyny. Terapia była ogólnie dobrze tolerowana, jednak badania dotyczyły jedynie pacjentów z istniejącą patologią mięśni.
Zobacz badanie2. Hamowanie atrofii mięśniowej przez follistatynę
Typ dowodu: Badanie przedkliniczne (zwierzęta)
Populacja: Modele zwierzęce
Eksperyment na modelach zwierzęcych wykazał, że follistatyna może zapobiegać utracie masy mięśniowej, blokując szlaki sygnalizacyjne TGF-β, w tym miostatynę.
Zobacz badanie3. Działanie przeciwzapalne i metaboliczne
Typ dowodu: Badanie przedkliniczne (zwierzęta)
Populacja: Myszy z indukowaną otyłością
Terapia genowa z follistatyną łagodziła stan zapalny oraz zmniejszała objawy zapalenia stawów u otyłych myszy, sugerując dodatkowy potencjał przeciwzapalny poza mięśniami.
Zobacz badanie